Por primera vez, la enfermedad de Huntington, considerada una de las más devastadoras y crueles, logró ser tratada con éxito, según lo informado por un grupo de especialistas.
Los investigadores relataron cómo los resultados arrojaron que la progresión del trastorno se redujo en un 75% en los pacientes, lo cual podría ofrecer a los enfermos varias décadas de “buena calidad de vida”, según la profesora Sarah Tabrizi, directora del Centro de Enfermedad de Huntington en el University College de Londres (UCL).
“Ni en nuestros mejores sueños habríamos esperado una ralentización del 75% en la progresión clínica”, destacó.
La causa de la enfermedad se encuentra en una mutación del gen huntingtina. Esta mutación convierte a la proteína huntingtina, necesaria para el cerebro, en un destructor de neuronas. La terapia busca reducir de manera permanente los niveles de esta proteína tóxica.
El procedimiento inicia con un virus seguro, modificado para portar una secuencia de ADN diseñada con precisión. Este es infundido en el cerebro en una cirugía que puede prolongarse hasta 18 horas. Una vez allí, el virus introduce el nuevo ADN en las neuronas, que comienzan a producir un microARN capaz de desactivar las instrucciones que generan la proteína defectuosa, reduciendo así su presencia en el cerebro.
En el ensayo participaron 29 personas. Tres años después, los datos muestran una ralentización media del 75% de la enfermedad, además de evidencia de que las neuronas están siendo preservadas.
“Había muchas posibilidades de que nunca viéramos un resultado como este, así que vivir en un mundo en el que sabemos que no solo es posible, sino que la magnitud real del efecto es impresionante, es muy difícil expresar con palabras la emoción que siento” aseguró Ed Wild, neurólogo del Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía del UCL.
Wild cree que la terapia “dure toda la vida”, ya que las neuronas no se regeneran como otros tejidos del cuerpo.
El doctor Walid Abi-Saab, director médico de uniQure, manifestó estar “increíblemente emocionado” por lo que este logro representa para los afectados, y señaló que podría “transformar fundamentalmente” la enfermedad de Huntington.